Entre los objetivos mas importantes de la Fundación, cabe señalar los siguientes:

• Generar enlaces que estimulen y fortalezcan  la formación de grupos de pacientes con enfermedades raras.
• Favorecer  la creación de alianzas nacionales.
• Impulsar una legislación orgánica  de las enfermedades raras y las drogas huérfanas  en nuestro continente.
• Incidir en las políticas públicas  para que las ER se incluyan en el sector de la salud.
• Sensibilizar a la sociedad y a las instituciones nacionales e internacionales acerca de las ER en general.
• Concientizar sobre la situación especial que viven los afectados en Latino América y la importancia de la ayuda internacional.
• Mejorar el acceso a la información, tratamiento, atención sanitaria, y apoyo a las personas con enfermedades raras.
• Promover buenas prácticas en estos campos.
• Incentivar la investigación científica y clínica en enfermedades raras.
• Favorecer el desarrollo de medicamentos huérfanos y tratamientos para las enfermedades raras.
• Mejorar la calidad de vida por medio del apoyo al paciente, en el área física, psicológica,  educativa y social.
• Favorecer la organización y el trabajo en red con las organizaciones de distintas enfermedades raras y el resto del sistema sanitario.
• Actuar de enlace de los pacientes entre si,  entre pacientes y especialistas, entre pacientes y centros nacionales e internacionales.
• Dar soporte psicológico  a los pacientes y sus familias.
• Dar soporte técnico a las agrupaciones de afectados.
• Asesorar y trabajar en conjunto con el sector público.